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La nostra battaglia contro l’Alzheimer

La nostra battaglia contro l’Alzheimer

Settembre è il mese mondiale dell’Alzheimer, una tradizione iniziata nel 2012 per attirare l’attenzione su questa devastante malattia cerebrale. È facile scoraggiarsi quando si parla di Alzheimer. In tutto il mondo, quasi 44 milioni di persone soffrono di Alzheimer o una demenza correlata, e si prevede che il numero aumenti fino a 131 milioni entro il 2050. I farmaci disponibili per curare l’Alzheimer curano i sintomi, ma fino ad ora la malattia resta incurabile, condizione straziante per milioni di malati e per i loro cari.  

I ricercatori Janssen che si occupano dell’Alzheimer rimangono però ottimisti. I nostri scienziati e medici, che stanno lavorando a nuovi modi per curare e, forse, prevenire la demenza, misurano il loro lavoro in termini di progresso piuttosto che attraverso il severo sguardo del successo o del fallimento. Questo perché, anche se gli esperimenti non hanno il successo previsto, la conoscenza guadagnata può portare ad un grande progresso lungo il cammino. Quindi, sebbene non esista ancora un trattamento che modifichi il decorso della malattia o una cura per la malattia di Alzheimer, i progressi nella ricerca ci danno i motivi per sperare.

Ecco tre di questi:

Abbattere lo status quo:  Gli scienziati, i medici e i sostenitori che hanno partecipato la scorsa estate all’Alzheimer’s Association International Conference a Toronto, Canada, concordano sul fatto che, come sempre, il business non sta funzionando. Sono favorevoli ad un cambiamento nel modo di condurre le ricerche sull’Alzheimer; anziché concentrare le ricerche sulle persone che manifestano già i sintomi, concordano sul fatto un’estensione significativa sia necessaria per arruolare persone che non hanno alcun segno di Alzheimer, ma il cui cervello potrebbe già avere le condizioni che lo conducono alla demenza.  Il consenso diffuso tra la comunità dei ricercatori sull’Alzheimer porterà a maggiori studi a lungo termine con persone sane, ma con potenziale rischio di sviluppare la malattia di Alzheimer. Questo è importante perché...

Rallenta il declino: Può essere fondamentale per aggiungere almeno una decina di anni di vita sana per chi soffre di Alzheimer. Ecco perché: Quando le persone mostrano segni di demenza, di solito significa che sono ormai 10-20 anni che un accumulo di beta-amiloide e proteine tau nel cervello distrugge i neuroni. A questo punto, è stato perso del tempo prezioso. Diagnosticare correttamente l’Alzheimer è anche costoso, perché richiede dettagliate scansioni cerebrali. Tuttavia, supponete di poter sviluppare un test di screening per i medici che sia poco costoso, per tracciare anche i minimi deterioramenti cognitivi per l’uso in un anno fisico. Attraverso la ricerca e i nuovi farmaci, i medici potrebbero essere in grado di curare precocemente la demenza e rallentare la malattia, donando alle persone molti più anni di vita produttiva. Grazie a trattamenti precoci e aggressivi, forse una percentuale ridotta dei milioni di persone che sono a rischio di Alzheimer svilupperebbe i sintomi conclamati.  

Questa speranza dà forma al sostegno di Janssen per una sperimentazione clinica di quattro anni appena lanciata che monitorerà, a Londra e a Edimburgo, 500 persone cognitivamente normali di età compresa tra 60 e 85 anni. La metà di loro avrà già accumuli precoci di amiloide nel cervello; il resto non avrà livelli rilevabili di questa proteina. La speranza è che questa sperimentazione porti ad un semplice test che i medici potranno usare nei loro studi in modo da non effettuare una diagnosi troppo tardi. Nel frattempo...

Progressi in corso:  Janssen ha intrapreso iniziative coraggiose con altre aziende, sostenitori e governi per iniziare il processo di riprogettazione del modo di condurre la ricerca scientifica per diagnosi precoci dell’Alzheimer. Parte di questo lavoro coinvolge nuovi modelli finanziari per condividere i costi in quello che è noto come “spazio di ricerca precompetitiva”, o semplicemente aiutare a capire i principi scientifici generali relativi alla malattia o condividere il più velocemente possibile i primi dati per evitare di percorrere la strada sbagliata. Janssen ha contribuito a fondare l’EPAD (Consorzio per la prevenzione Europea della demenza di Alzheimer) dell’European Innovative Medicines Initiatives (Programma europeo di farmaci innovativi), un nuovo approccio più flessibile alle sperimentazioni cliniche di nuovi farmaci studiati per prevenire la demenza di Alzheimer. Utilizzando progetti di sperimentazione “adattivi” o flessibili, i progetti EPAD dovrebbero aiutare a fornire risultati migliori più velocemente e con costi più bassi.

Janssen sta lavorando anche con la Global CEO Initiative sul progetto GAP (Piattaforma di Alzheimer Globale) della malattia di Alzheimer per stabilire una piattaforma permanente pronta per la sperimentazione, progettata per ridurre di due o più anni la durata dei cicli di test clinici ed ottenere un’efficienza e una uniformità più elevate nella popolazione della sperimentazione. Il progetto include lo sviluppo di siti per sperimentazioni cliniche certificati e un meccanismo di sperimentazione proof-of-concept adattivo. Questa piattaforma sarà in grado di fornire proof-of-concept efficienti ed efficaci e sperimentazioni cliniche confermative e, infine, una più rapida fornitura di terapie efficaci per i pazienti o le persone a rischio.   

Ricerche cliniche in corso Per quanto riguarda i nostri sforzi, Janssen ha uno dei più forti programmi di ricerca del settore dedicati all’Alzheimer, con progetti incentrati sulle cause che stanno alla base della malattia, nonché al modo di rallentare, e magari prevenire, la sua progressione. I nostri progetti includono farmaci assunti per via orale, anticorpi o farmaci iniettabili e vaccini terapeutici. Uno dei progetti entusiasmanti di Janssen è uno studio clinico di fase due/fase tre di un farmaco sperimentale chiamato inibitore BACE che può prevenire lo sviluppo e il deposito di amiloide, un tipo di proteina, nel cervello.

Quindi, in questo mese dobbiamo onorare e amare coloro che soffrono di Alzheimer e fare tutto il possibile per donare loro l’assistenza completa di cui hanno bisogno adesso, ma dobbiamo anche continuare ad essere ottimisti riguardo al futuro. Questo significa anche lavorare più duramente verso l’obiettivo di ridurre l’incidenza dell’Alzheimer e, alla fine, sconfiggere questa malattia straziante attraverso una maggiore collaborazione e condivisione e modi più intelligenti di condurre la ricerca clinica.

Luc Truyen, M.D., Ph.D.,

Luc Truyen, M.D., Ph.D., è vicepresidente, Affari esteri, Neuroscienze presso Janssen Research & Development, LLC.

 

Roy Twyman, M.D.,

Roy Twyman, M.D., è vicepresidente e responsabile dello sviluppo per la Malattia di Alzheimer presso Janssen Research & Development, LLC.

 

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