O bem-estar dos pacientes é o motivo de virmos trabalhar todos os dias. Nosso objetivo é ajudá-los a desenvolver medicamentos eficazes e seguros.

Muitas vezes, perguntam-nos como os pacientes com doenças graves podem obter medicamentos ainda não aprovados pelas autoridades de saúde do governo. Esses medicamentos ainda estão sendo estudados e também são chamados de medicamentos experimentais. Há vários termos utilizados, entretanto, o termo acesso pré-aprovação (PAA) é abrangente a qualquer acesso antes da aprovação, incluindo pedidos de pacientes individuais (uso “compassivo”) e programas planejados de acesso precoce. Nos Estados Unidos, a autoridade de saúde do governo é a Food and Drug Administration (FDA).

Embora as autoridades de saúde do governo tenham feito muitos avanços para reduzir o tempo de disponibilização de novos medicamentos experimentais, alguns pacientes gravemente doentes ainda precisam urgentemente de novas opções de tratamento. Nós compreendemos essa urgência, principalmente dos pacientes com necessidades médicas que não são atendidas pelos tratamentos disponíveis atualmente.

Nós seguimos três importantes princípios ao oferecer acesso pré-aprovação a medicamentos experimentais:

1. Consideramos todas as solicitações de acesso pré-aprovação de modo imparcial e justo;
2. Adquirimos compreensão suficiente dos benefícios e riscos potenciais do medicamento experimental através da realização de um programa de desenvolvimento rigorosamente desenhado e científica e clinicamente consistente;
3. Não colocamos pacientes em risco de danos desnecessários;
4. A realização do acesso pré-aprovação não prejudicará o programa de desenvolvimento que pode promover acesso ao público em geral através da autorização para comercialização; e
5. A realização do acesso pré-aprovação estão em total conformidade com a leis e regulamentações aplicáveis.

As circunstâncias em que os Programas de Acesso Pré-Aprovação e Solicitações de Paciente Individual podem ser consideradas são:

1. O paciente deve apresentar uma doença ou condição grave ou com risco de vida.
2. Deve haver uma necessidade médica não atendida, indisponibilidade de terapias alternativas, ou o paciente deve ter esgotado todas as terapias alternativas disponíveis.
3. O paciente não é elegível ou não pode participar de um estudo clínico. Ao avaliar a elegibilidade de um paciente ao potencial acesso pré-aprovação, será dada preferência a estudos clínicos, em seguida, programas de acesso pré-aprovação e, por fim, o acesso a paciente individual.
4. Evidência científica suficiente para demonstrar que os benefícios do medicamento experimental superam os riscos.
5. O fornecimento do acesso pré-aprovação não prejudicará o início, realização ou conclusão das investigações clínicas e o programa de desenvolvimento geral para apoiar o registro do produto.
6. O acesso pré-aprovação deve ser permitido e conduzido de acordo com as leis aplicáveis.
7. Para fazer a solicitação, o médico responsável pelo tratamento deve ser licenciado e qualificado para administrar o medicamento experimental e concordar em cumprir com os requisitos da Janssen e as regulamentações locais que controlam o acesso pré-aprovação e aderir às leis e regulamentações aplicáveis.

Clique aqui para acessar a política da Janssen para avaliar e responder as solicitações de acesso pré-aprovação para medicamentos experimentais.

Clique aqui para ver um infográfico destacando a abordagem da Janssen ao acesso pré-aprovação.