Это настоящий парадокс: по данным на март 2014 г. в базе данных GOBIOM (онлайн-база данных биомаркеров GVK BIO) находилось 31 850 биомаркеров, но только 32 значимых геномных биомаркера были включены в инструкции по применению лекарственных препаратов, одобренных Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA). И ни один из них не был сложным диагностическим анализом in vitro, основанным на протеомных и геномных профилях и сочетающим значения множества переменных для получения одной, специфичной для пациента, классификации, шкалы или коэффициента, которые можно применять в диагностике или лечении заболевания. Безусловно, имеется множество потенциальных биомаркеров, но только очень небольшое их число превратилось в полезные с клинической точки зрения инструменты.

Для нас это одновременно и вызов, и возможность, так как биомаркеры могут в корне изменить подход к разработке онкологических препаратов и лечению рака. Биомаркеры могут повлиять на регистрацию новых препаратов путем уменьшения времени, необходимого на разработку активных соединений и принятие решений о дальнейших испытаниях соединений; они могут снизить средние затраты на разработку и обеспечить создание зарегистрированных соединений, которые дают лучшие результаты лечения. Они могут помочь определить, поражает ли препарат мишень и влияет ли он на биологический путь.

Прогностические биомаркеры могут выявить пациентов, которые будут с большей вероятностью реагировать на терапию, а также пациентов, у которых менее вероятно развитие нежелательных явлений. Прогностические биомаркеры способны помочь предсказать течение заболевания независимо от какого-либо специфического способа лечения, а маркеры резистентности могут выявить механизмы, обуславливающие приобретенную устойчивость к лекарственным препаратам. Не менее важно то, что биомаркеры могут сказать нам, почему проект оказался неудачным, помогая разработать дальнейшую стратегию или дизайн исследования, направляя разработку лекарств и, тем самым, повышая вероятность будущего успеха.

Но очевидно, что для этого организации, которые занимаются исследованиями и разработкой в области онкологии, должны быть готовы использовать биомаркеры на очень раннем этапе разработки, при начальном выборе мишеней. С нашей точки зрения, стратегии использования биомаркеров необходимо внедрить в план ранней разработки для каждого соединения, а клинические исследования должны моделироваться так, чтобы была возможность валидации биомаркеров. Изучать прогностические биомаркеры в фазе 2 или валидировать их в фазе 3 слишком поздно.

Разработка биомаркеров также требует понимания того, какие риски представляет заболевание, каковы его естественное развитие и вероятные исходы. Поэтому необходим фундаментальный терапевтический опыт и стратегическое согласование между изучением, клинической разработкой (включая биомаркеры и трансляционную медицину) и коммерческими возможностями.

Развитие науки о биомаркерах может сделать разработку препаратов более быстрой, эффективной и экономичной. Больше всего выигрывают от этой методики пациенты: биомаркеры можно использовать для проведения узконаправленного, точного лечения, которое ощутимо повлияет на ход ракового заболевания и жизни пациентов.