Oft bieten wissenschaftliche Erkenntnisse über die Ursache einer Erkrankung einen Anhaltspunkt, um nach neuen Wirkstoffen zu suchen. Dem Wissen aus der Grundlagenforschung über die Funktion menschlicher Proteine, den kleinsten biologischen Bausteinen im menschlichen Körper, kommt dabei eine große Bedeutung zu. Denn Proteine, die in Krankheitsprozessen eine Rolle spielen, bieten mögliche Ziele (Targets) als Ansatzpunkte zur Behandlung einer Krankheit. Zur Wirkstofffindung werden in Zusammenarbeit der Fachbereiche aus Medizin, Chemie, Biologie und Informationstechnologie in aufwändigen Testzyklen an Zellkulturen im Labor und virtuell am Computer neue Substanzen gesucht und geformt, die an diese Targetproteine binden und ihre Funktion beeinflussen.

Ein aussichtsreicher Wirkstoffkandidat durchläuft ein umfassendes Untersuchungsprogramm. Erste Tests erfolgen im Reagenzglas und in Zellkulturen (in vitro). Wo es möglich ist, verzichtet Janssen auf Tierversuche und arbeitet zunehmend mit Zellkulturen oder noch kleineren Einheiten, den so genannten subzellulären Strukturen. Einige Eigenschaften können jedoch nur im Gesamtorganismus (in vivo) überprüft werden. Wirkstoffkandidaten, die die in vitro-Tests positiv durchlaufen haben, werden deshalb auch im Tiermodell geprüft.

Expert:innen für Pharmakokinetik und Pharmakodynamik betrachten die Auswirkungen auf den Organismus und das Verhalten des Körpers auf den Wirkstoff. Neben Wirksamkeit wird auch Aufnahme, Verteilung und Ausscheidung/Abbau der Substanz im Tierkörper untersucht. Mit ausgeklügelten Versuchsanordnungen und Analysemethoden wird bewertet, wie sich die Testergebnisse vom Tier später auf den Menschen übertragen lassen (Translationale Wissenschaft).

Bei toxikologischen Untersuchungen steht vor allem die Sicherheit des Wirkstoffs für den Menschen im Fokus. Die Substanzen werden auf Herz und Nieren geprüft – schließlich könnten neue Substanzen toxische Effekte auf den Körper haben, die Fortpflanzungsfähigkeit und Entwicklung von Embryonen beeinflussen, Krebs auslösen oder Veränderungen am Erbgut hervorrufen.

Erst wenn eine Substanz alle präklinischen Untersuchungen durchlaufen hat und als unbedenklich eingestuft wurde, darf sie auch am Menschen erprobt werden. Außerdem muss über die Art der Verabreichung entschieden werden: Soll das Arzneimittel oral eingenommen oder injiziert werden? Auch die Möglichkeit, das potenzielle Arzneimittel in industriellem Maßstab produzieren zu können, muss überprüft werden. Erst dann wird das Arzneimittel in die klinische Forschung übergeben.

Substanzen müssen ihre Wirksamkeit und Verträglichkeit beim Menschen in klinischen Studien bestätigen bevor sie als Arzneimittel eine Marktzulassung erhalten können. Dabei wird zwischen Studien der Phasen I bis IV unterschieden, die in der Regel der Reihe nach durchlaufen werden müssen. Damit ein Wirkstoff in der richtigen Beschaffenheit und Dosis dem Menschen zur Verabreichung schließlich bereitstehen kann, wird in diesem Zusammenhang auch die Darreichungsform (z.B. Tablette, Kapsel, Injektionslösungen, etc.) entwickelt (Galenik).

Auch nach Zulassung können weitere klinische Prüfungen sinnvoll sein, beispielsweise wenn der Hersteller die Zulassung für weitere Therapiefelder, Darreichungsformen oder Dosierungen anstrebt.

Im Zulassungsverfahren werden die vom Arzneimittelhersteller eingereichten Unterlagen zur pharmazeutischen Qualität, therapeutischen Wirkung und Unbedenklichkeit des Arzneimittels durch die zuständigen Behörden geprüft. Die Zulassung innerhalb der EU wird durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) erteilt.

Nach der Zulassung ist es oftmals erforderlich, weitere Fragen zum Einsatz eines Arzneimittels unter Alltagsbedingungen zu beantworten. Dies kann im Rahmen von interventionellen klinischen Studien der Phase IV erfolgen oder durch nicht-interventionelle Studien, in denen das Arzneimittel gemäß üblicher Routine ohne Vorgabe studienspezifischer Untersuchungen eingesetzt wird. Weitere Informationen rund um Arzneimittel erhalten Sie auf den Websites des Verbandes der pharmazeutischen Industrie Österreichs (Pharmig) und des Forums der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich (FOPI).