C'est un véritable paradoxe : en mars 2014, plus de 31 850 biomarqueurs étaient répertoriés dans la base de données GOBIOM (base de données en ligne de biomarqueurs de la société GVK BIO), mais seulement 32 biomarqueurs génomiques valides figuraient sur les étiquettes de médicaments approuvés de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis. Aucun de ces biomarqueurs ne constituait une épreuve diagnostique in vitro multiplexée basée sur les profils protéomiques ou génomiques, un dosage qui combine les valeurs de multiples variables pour obtenir une classification, un score ou indice unique spécifique au patient, pour une utilisation dans le diagnostic ou le traitement de maladies. De toute évidence, il existe beaucoup de biomarqueurs expérimentaux, mais très peu ont à ce jour été transformés en outils de diagnostic utiles sur le plan clinique.

Ceci représente à la fois un défi et une opportunité, parce que les biomarqueurs ont un énorme potentiel pour modifier la façon dont les médicaments anticancéreux sont développés et dont le cancer est traité. Les biomarqueurs peuvent faire la différence dans l'approbation éventuelle de nouveaux médicaments en réduisant le temps de développement de composés actifs, en accélérant la prise de décisions quant à la poursuite du développement de composés, en réduisant les coûts moyens de développement et en produisant des composés approuvés avec de meilleurs résultats pour les patients. Ils peuvent aider à déterminer si un médicament atteint la cible et a un impact sur la voie biologique.

Les biomarqueurs prédictifs peuvent identifier les patients les plus susceptibles de réagir à un traitement ou ceux qui sont le moins susceptibles de subir un événement indésirable. Les biomarqueurs pronostiques peuvent aider à prédire l'évolution de la maladie indépendamment de toute modalité de traitement spécifique, et des marqueurs de résistance peuvent identifier les mécanismes qui entraînent l'acquisition d'une résistance aux médicaments. Enfin, détail non sans importance, les biomarqueurs peuvent nous donner des indications précieuses concernant les raisons de l'échec d'un projet, en nous aidant à formuler la stratégie de suivi ou la conception de l'essai et en servant à guider le développement de médicaments, améliorant ainsi la probabilité de future réussite.

Cependant, pour réussir, il s'avère que les organismes de recherche et de développement en oncologie doivent s'engager en faveur d'une stratégie de biomarqueurs très tôt au cours du développement, au moment de la sélection initiale des objectifs. À notre avis, les stratégies de biomarqueurs doivent être intégrées dans le plan de développement initial pour chaque composé, et les essais cliniques doivent être conçus pour permettre la validation de la découverte de biomarqueurs. Si vous attendez la phase 2 pour découvrir les biomarqueurs prédictifs ou si vous les validez au cours de la phase 3, il sera tout simplement trop tard.

Le développement de biomarqueurs exige également de connaître le risque de maladie, l'histoire naturelle et les résultats. Pour ce faire, vous avez besoin d'une expertise thérapeutique pointue et d'un alignement stratégique entre la découverte, le développement clinique (y compris les biomarqueurs et la médecine translationnelle) et les capacités commerciales.

Le travail effectué pour faire évoluer la science des biomarqueurs offre la promesse d'un développement de médicaments plus rapide, plus efficace et plus économique. Les bénéficiaires ultimes sont toutefois les patients, lorsque les biomarqueurs peuvent être utilisés pour aider à produire des traitements précis et ciblés, qui ont des effets significatifs sur l'évolution de leur cancer et le cours de leur vie.