Il benessere dei pazienti è il motivo che ci spinge a fare questo lavoro ogni giorno. Il nostro obiettivo è aiutarli mediante lo sviluppo di farmaci efficaci e sicuri.

Spesso ci viene chiesto in che modo i pazienti affetti da gravi malattie ottengono farmaci non ancora approvati dalle autorità sanitarie statali. Questi farmaci sono ancora in fase di studio e vengono denominati farmaci sperimentali. I termini utilizzati sono molteplici, ma l’accesso preliminare all’approvazione (PAA) è quello più generico per qualsiasi accesso prima dell’approvazione, incluse le richieste di un singolo paziente (uso “compassionevole”) e i programmi di accesso preliminare pianificati. Negli Stati Uniti, l’autorità sanitaria statale è la Food and Drug Administration (FDA).

Sebbene le autorità sanitarie statali abbiano compiuto grandi progressi nella riduzione delle tempistiche necessarie per rendere disponibili i nuovi farmaci sperimentali, alcuni pazienti gravemente malati hanno ancora urgente bisogno di nuove opzioni di trattamento. Siamo consapevoli di tale urgenza, soprattutto per i pazienti con esigenze mediche non soddisfatte dai trattamenti attualmente disponibili.

Seguiamo cinque importanti principi quando si fornisce l’accesso preliminare all’approvazione a farmaci sperimentali:

1. Tutte le richieste per l’accesso preliminare all’approvazione vengono considerate in modo giusto ed equo.
2. La sufficiente comprensione dei vantaggi e dei rischi potenziali del farmaco sperimentale è stata stabilita attraverso la conduzione di un programma di sviluppo progettato in modo rigoroso e valido dal punto di vista scientifico e medico.
3. La salute dei pazienti non viene più sottoposta a rischi inutili.
4. La realizzazione dell’accesso preliminare all’approvazione non metterà più a rischio il programma di sviluppo che può portare ad un accesso pubblico più ampio attraverso autorizzazioni di marketing.
5. La realizzazione dell’accesso preliminare all’approvazione è conforme alle leggi e normative applicabili.

Circostanze nelle quali è possibile considerare programmi per l’accesso preliminare all’approvazione e le richieste di un singolo paziente:

1. Il paziente deve essere affetto da una condizione o patologia grave o potenzialmente mortale.
2. Deve essere presente una necessità medica non ancora soddisfatta, non sono disponibili terapie alternative o il paziente deve aver esaurito tutte le terapie alternative.
3. Il paziente non è idoneo o non può partecipare ad una sperimentazione clinica. Nel valutare l’idoneità di un paziente al potenziale accesso preliminare all’approvazione sarà data preferenza prima alle sperimentazioni cliniche, poi ai programmi per l’accesso preliminare all’approvazione e infine all’accesso del singolo paziente.
4. Sufficienti evidenze cliniche per dimostrare che i benefici di un farmaco sperimentale hanno un peso maggiore rispetto ai rischi.
5. Fornire l’accesso preliminare all’approvazione non metterà più a rischio l’avvio, la conduzione o il completamento delle indagini cliniche e il programma di sviluppo complessivo per supportare la registrazione del prodotto.
6. L’accesso preliminare all’approvazione deve essere concesso da, e condotto in conformità con, le leggi applicabili.
7. Il medico curante che effettua la richiesta è un medico abilitato e qualificato a gestire il farmaco sperimentale e che si impegna a rispettare i requisiti di Janssen e le normative locali che regolano l’accesso preliminare all’approvazione ed è conforme alle leggi e alle normative applicabili.

Fai clic qui per la politica di Janssen sulla valutazione e la risposta alle richieste per l’accesso preliminare all’approvazione per i farmaci sperimentali.

Fai clic qui per un'infografica che mette in evidenza l’approccio di Janssen per l’accesso preliminare all’approvazione.