Tumori, nuove speranze dalla terapia genica

Giovedì 5 febbraio 2015

Dopo 10 anni di osservazioni, potrebbero arrivare nuove terapie contro i tumori, in particolare contro le recidive. La scoperta, pubblicata sulla rivista Science Translational Medicine, è dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano.

I ricercatori hanno seguito ragazzi che oggi hanno fra i 18 e 28 anni e che nel 1995 sono stati fra i primi al mondo ad essere trattati con la terapia genica.

Il gruppo di Alessandro Aiuti, con Luca Biasco e Serena Scala, ha analizzato le cellule dei pazienti trattati nel 1995 dal gruppo del San Raffaele coordinato da Claudio Bordignon. Erano tre bambini e una bambina, tutti italiani e nati con la sindrome di Ada-Scid, un difetto genetico che azzera le difese immunitarie.

Il gene difettoso responsabile della malattia era stato sostituito con il gene sano, trasportato nelle cellule immunitarie da un virus reso inoffensivo. Adesso i ragazzi hanno fra 18 e 28 anni, stanno bene e nel loro sangue sono ancora presenti le cellule immunitarie modificate geneticamente, in grado di riconoscere e aggredire i ‘nemici’.

“Abbiamo seguito nel tempo queste cellule e adesso sappiamo che possono essere modificate per attaccare i tumori”, ha osservato Aiuti. “Possono cioè dare una risposta immediata, come è stato dimostrato, e possono darla per molti anni. Vale a dire – ha spiegato – che permettono di controllare la malattia ed eventuali recidive”.

Dagli anni ’90 ad oggi, ha aggiunto, “la terapia genica è stata migliorata e adesso si sta ulteriormente raffinando. Quella del 1995 è stata la prima sperimentazione clinica in Europa e una delle prime al mondo – ha detto Biasco – e i ragazzi sono stati seguiti nel tempo”.

I dati raccolti finora permettono di dire che le cellule immunitarie (linfociti T) geneticamente modificate infuse nei pazienti “sono in grado di sopravvivere nell’uomo per decenni senza generare eventi avversi”.

Le cellule immunitarie dalla memoria “possono sopravvivere nell’uomo per decenni senza generare eventi avversi – ha osservato Biasco – e in più sono in grado di fornire una riserva di cellule contro agenti patogeni. Dalla terapia genica degli anni ’90 arriva oggi supporto a terapie innovative”.