Janssen hat die Ergebnisse der ersten Studie zur Patientenpräferenz bei der medikamentösen Behandlung von pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) bekanntgegeben.¹ Diese wurden anlässlich des Jahreskongresses der Fachgesellschaft für Gesundheitsökonomie und Outcomes Research ISPOR am 7. bis 10. Mai 2023 in Boston, USA, präsentiert. Die Ergebnisse liefern Hinweise darauf, dass bei der Auswahl von PAH-Therapien die Auswirkungen auf die Einschränkung der körperlichen Aktivität und das Überleben über drei Jahre die wichtigsten Entscheidungskriterien der teilnehmenden Patient:innen waren. Begleiterscheinungen in den ersten sechs Monaten wurden weniger stark gewichtet. Die Ergebnisse könnten bei der Erstellung von personalisierten PAH-Behandlungsplänen hilfreich sein, um die Patientenadhärenz zu fördern.

Teilgenommen haben erwachsene PAH-Patient:innen mit nach eigenen Angaben leichten bis ausgeprägten Einschränkungen bei körperlicher Aktivität. Rekrutiert wurden sie über die deutsche Patientenorganisation Pulmonale Hypertonie e. V. Die Befragung wurde online durchgeführt und 83 komplett durchgeführte Befragungen gingen in die Auswertung ein. PAH ist eine seltene Form von Lungenhochdruck (pulmonaler Hypertonie) und eine lebensbedrohliche, chronisch progrediente Herz-Lungenerkrankung.

Die Teilnehmenden sollten nach der Methode des Best-Worst-Scaling aus drei Behandlungsprofilen das für sie Beste sowie das Schlechteste auswählen. Jede bzw. jeder Teilnehmende erhielt 12 Auswahlaufgaben mit unterschiedlichen Behandlungsprofilen. Die Ausspielung erfolgte nach dem Zufallsprinzip. Die Behandlungsprofile waren durch folgende sechs Attribute gekennzeichnet, die in ihrer Ausprägung variierten: Überlebensrate nach 3 Jahren, Kopfschmerzen in den ersten 6 Monaten, ungeplante Krankenhausaufenthalte aufgrund von PAH, Verdauungsbeschwerden in den ersten 6 Monaten, Einschränkungen der körperlichen Aktivität nach 3 Jahren, Schmerzen in den ersten 6 Monaten.

Insgesamt liefert diese erste Präferenzstudie im Bereich PAH Hinweise darauf, dass den Betroffenen bei der ärztlichen Entscheidung für ein Behandlungsregime die Auswirkungen auf die Einschränkung der körperlichen Aktivität und die Überlebensrate am wichtigsten sind.¹ Begleiterscheinungen in den ersten sechs Monaten wie Kopfschmerzen oder Verdauungsprobleme scheinen dagegen weniger bedeutend zu sein.

Hintergrundinformation über PAH

Die PAH ist eine Unterform des Lungenhochdrucks (pulmonale Hypertonie, PH). Kennzeichnend ist eine krankhafte Druckerhöhung in den Lungengefäßen. So steigt der pulmonal arterielle Mitteldruck auf > 20 mmHg an – gemessen mittels Rechtsherzkatheteruntersuchung (RHK).² Dabei beträgt der pulmonal kapilläre Verschlussdruck ≤ 15 mmHg und der pulmonale Gefäßwiderstand (PVR) >2 Wood-Einheiten.² Die Symptomatik der PAH ist unspezifisch und wird hauptsächlich durch die abnehmende Funktionstüchtigkeit des rechten Ventrikels bestimmt. Anfangs können z. B. Atemlosigkeit, Müdigkeit / Erschöpfung, körperliche Leistungseinbußen / Schwächegefühl, aber auch Angina und Synkopen, zuerst unter Anstrengung, in fortgeschrittenem Stadium auch in Ruhe, auftreten. Insbesondere bei unklarer Dyspnoe sollte an PAH gedacht werden. Auch kann es im Erkrankungsverlauf zur Ödembildung kommen. Bei Verdacht auf eine PAH sollten die Betroffenen in ein Zentrum überwiesen werden, wo eine entsprechende Diagnostik sowie die Therapieeinleitung erfolgen. Wichtig ist eine möglichst frühzeitige Therapie, denn unbehandelt führt die PAH im Median innerhalb von 2,8 Jahren zum Tod³ (historische Daten). Fortschritte beim Patientenmanagement und die Verfügbarkeit spezifischer Medikamente haben die Morbidität und das Überleben von PAH-Patient:innen in den letzten Jahren verbessert, dennoch bleibt die PAH eine Erkrankung, die das Leben der Patient:innen erheblich beeinträchtigen kann und mit einer hohen Mortalität einhergeht.⁴ Um die Progression der PAH zu bremsen, steht heute eine Reihe unterschiedlicher Wirkstoffklassen zur Verfügung, die in unterschiedliche Stoffwechselwege, die an den pathophysiologischen Veränderungen bei PAH beteiligt sind, eingreifen.

Referenzen:

1. Mühlbacher A et al. Patient preferences in Pulmonary Arterial Hypertension (PAH), ISPOR 7.-10.05.2023; Poster PCR179
2. Humbert M et al. E Eur Heart J 2022; 00:1-114
3. D’Alonzo GE et al. Ann Intern Med 1991; 115(5): 343–349
4. Noordegraaf V et al. Eur Respir Rev 2011; 20(22): 243–253

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