Você sabia que aproximadamente 300 milhões de pessoas em todo o mundo vivem com uma das mais de 6.000 doenças raras, sendo que a maioria delas não tem opções de tratamento aprovadas ou estas são limitadas?

Neste Dia das Doenças Raras, 28 de fevereiro, a Janssen se solidariza com os pacientes, familiares e cuidadores que tiveram suas vidas viradas de cabeça para baixo emocional, física e financeiramente por doenças raras.

Como Chief Global Value and Access Officer da Janssen, minha missão pessoal é facilitar o acesso a tratamentos inovadores e transformadores para necessidades médicas não atendidas. Como as doenças raras são geralmente crônicas e progressivas e como a ciência está avançando rapidamente, estamos correndo contra o relógio para garantir o acesso a medicamentos para aqueles que vivem com esses problemas médicos.

A velocidade exige colaboração local. Acredito que oferecer inovação médica transformadora para indivíduos que vivem com doenças raras exige que os diferentes participantes do sistema de saúde local trabalhem ainda mais juntos para criar os tipos de resultados notáveis que os pacientes esperam e merecem.

Na colaboração local para o benefício do paciente, gosto de me referir a vários “Es” que devem ser considerados na obtenção de acesso a pacientes com doenças raras:

Evidência (Endpoints e Extrapolação)

Como sabemos, não existe uma medida ideal de valor para todas as doenças ou regiões geográficas. Novas terapêuticas emergentes para doenças raras geralmente apresentam desafios únicos até que se chegue a um acordo sobre as evidências de sucesso do tratamento.

Por fim, obter a perspectiva de indivíduos que vivem com uma doença rara no início, meio e fim do desenvolvimento é fundamental para definir endpoints relevantes para pacientes com doenças raras.

É necessário selecionar endpoints que sejam explícitos o suficiente para facilitar a tomada de decisões. A extrapolação de resultados para prever o valor real de um medicamento para pacientes, cuidadores e a sociedade é necessária e precisa ser uma abordagem aceita. As incertezas inerentes às extrapolações e debates sobre estas não podem levar a atrasos no acesso do paciente.

Consequências econômicas
Sem tratamentos e medicamentos inovadores, muitos pacientes com doenças raras precisam de hospitalizações frequentes, intervenções médicas e de estilo de vida caras e cuidados contínuos. Tratamentos e remédios, portanto, beneficiam aqueles que vivem com a doença, bem como familiares, amigos e cuidadores – e também empregadores, sociedades e economias.

Educação e Engajamento precoce
Quando agências governamentais e pagadores em todo o mundo avaliam o valor de um tratamento para doenças raras, as medidas de “tamanho único” não reconhecem as circunstâncias únicas do paciente. A educação para médicos, reguladores, avaliadores de valor e pagadores à partir da perspectiva de pessoas que vivem com doenças raras é fundamental.

A Janssen estabelece um engajamento antecipado com todas essas partes interessadas. Isso significa compartilhar informações com pacientes, médicos, formuladores de políticas e pagadores – assim que a lei local permitir – para definir os muitos Es do acesso a medicamentos para aqueles que vivem com doenças raras.