É realmente um paradoxo: em março de 2014, existiam mais de 31.850 biomarcadores listados no banco de dados GOBIOM (Banco de dados de biomarcadores online da GVK BIO), mas apenas 32 biomarcadores genômicos válidos foram inclusos nos rótulos de medicamentos aprovados pela United States Food and Drug Administration (FDA). E nenhum deles era um ensaio de diagnóstico in vitro múltiplo com base em perfis proteômicos ou genômicos, um ensaio que combina os valores de muitas variáveis para conseguir uma classificação, pontuação ou índice único específico do paciente para uso no diagnóstico ou tratamento de doenças. Obviamente, existem muitos biomarcadores por aí, mas pouquíssimos já foram transformados em ferramentas clínicas úteis.

Isso é tanto um desafio quanto uma oportunidade, porque os biomarcadores possuem um potencial enorme de reformular como os medicamentos de oncologia são desenvolvidos e como o câncer é tratado. Os biomarcadores podem ser a diferença na eventual aprovação de novos medicamentos, reduzindo o tempo de desenvolvimento de componentes ativos, acelerando a tomada de decisão sobre mais desenvolvimento de compostos, reduzindo os custos médios do desenvolvimento e produzindo componentes aprovados com melhores resultados para o paciente. Eles podem ajudar a determinar se um medicamento atinge o alvo e tem impacto na via biológica.

Biomarcadores preditivos podem identificar aqueles pacientes mais propensos a responder a uma terapia, ou aqueles menos propensos a sofrer um evento adverso. Biomarcadores prognósticos podem ajudar a prever o curso da doença, independentemente de qualquer modalidade específica de tratamento, e marcadores de resistência podem identificar mecanismos que levam a uma resistência adquirida ao medicamento. E, também, mas não menos importante, os biomarcadores podem ser importantes em apontar por que um projeto falhou, ajudar a formular a próxima estratégia ou projeto de teste e ajudar a guiar o desenvolvimento do medicamento melhorando a probabilidade de sucesso no futuro.

Mas para ter sucesso em qualquer uma dessas áreas, é claro que as organizações de desenvolvimento e pesquisa em oncologia precisam se comprometer com uma estratégia de biomarcadores logo no começo do desenvolvimento, quando os alvos são primeiramente selecionados. No nosso ponto de vista, as estratégias de biomarcadores precisam ser integradas no plano de desenvolvimento inicial para cada composto, e os testes clínicos precisam ser projetados para permitir a validação da descoberta do biomarcador. Esperar para descobrir biomarcadores preditivos na Fase 2 ou validá-los na Fase 3 é tarde demais.

O desenvolvimento de biomarcador também requer um insight em relação ao risco da doença, histórico natural e resultados. Para isso, é preciso conhecimento terapêutico amplo e alinhamento estratégico entre a descoberta, o desenvolvimento clínico (incluindo biomarcadores e medicina translacional) e os recursos comerciais.

O trabalho para avançar a ciência de biomarcador oferece a promessa de um desenvolvimento de medicamentos mais rápido, eficaz e econômico. Os benefíciários finais, no entanto, são os pacientes quando os biomarcadores puderem ser utilizados para ajudar a produzir terapias precisas e direcionadas que têm efeito significativo no curso do câncer e de suas vidas.