Es una verdadera paradoja: A partir de marzo de 2014, hubo más de 31.850 biomarcadores mencionados en la base de datos de GOBIOM (Base de datos de biomarcadores en línea de la Ciencia Biológica de GVK), pero solo se incluyeron 32 biomarcadores genómicos válidos en las etiquetas de medicamentos aprobados por la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Y ninguno de estos constituyó un ensayo de diagnóstico in vitro múltiplex basado en perfiles proteómicos o genómicos, un ensayo que combina los valores de múltiples variables para brindar una clasificación individual específica del pacientes, una calificación o índice para utilizar en el diagnóstico o tratamiento de la enfermedad. Está claro que existen numerosos candidatos a biomarcadores, pero solo muy pocos se han desarrollado en herramientas útiles a nivel clínico.

Se trata de un desafío y a la vez de una oportunidad porque los biomarcadores tienen un enorme potencial para remodelar la forma en que los medicamentos oncológicos se desarrollan y cómo se trata el cáncer. Los biomarcadores pueden ser la diferencia en la aprobación eventual de nuevos medicamentos al reducir el tiempo de desarrollo de los compuestos activos, acelerar la toma de decisiones sobre un posterior desarrollo de los compuestos, reducir los costos de desarrollo promedios y producir compuestos aprobados con mejores resultados en pacientes. Esto puede ayudar a determinar si un medicamento alcanza el objetivo y tiene impacto en la vía biológica.

Los biomarcadores predictivos pueden identificar a esos pacientes con mayor probabilidad de responder a una terapia o aquellos con menos posibilidades de sufrir una reacción adversa. Los biomarcadores prognósticos pueden ayudar a predecir el curso de una enfermedad independiente de cualquier modalidad de tratamiento específico, y los marcadores de resistencia pueden identificar mecanismos que manejan la resistencia adquirida del medicamento. Por último, pero no por eso menos importante, los marcadores pueden ser importantes para informarnos por qué fracasa un proyecto, ayudarnos a formular la estrategia de seguimiento o el diseño del ensayo y sirviendo de guía para el desarrollo del medicamento, mejorando así la probabilidad de éxito en el futuro.

Pero para tener éxito en alguno de estos aspectos, está claro que las organizaciones de investigación y desarrollo sobre oncología tienen que comprometerse con una estrategia de biomarcadores desde el comienzo del desarrollo, cuando se seleccionan por primera vez los objetivos. Según nuestra visión, las estrategias de biomarcadores se deben incorporar en el plan de desarrollo inicial para cada compuesto, los ensayos clínicos se deben diseñar de tal manera que permitan una validación del descubrimiento de biomarcadores. Si se espera descubrir biomarcadores predictivos en la Fase 2 o validarlos en la Fase 3, simplemente es demasiado tarde.

El desarrollo de biomarcadores también requiere una perspectiva del riesgo de la enfermedad, el historial natural y los resultados. Para eso necesita una vasta experiencia terapéutica y una alineación estratégica entre el descubrimiento, el desarrollo clínico (incluidos los biomarcadores y la medicina traslacional) y las capacidades comerciales.

El trabajo de la ciencia avanzada de biomarcadores ofrece la promesa de un desarrollo de medicamentos más rápido, eficiente y económico. Sin embargo, los beneficiarios finales son los pacientes cuando los marcadores se pueden utilizar para ayudar a producir terapias dirigidas, precisas que tienen efectos significativos en el curso del cáncer y sus vidas.