Sapevi che circa 300 milioni di persone in tutto il mondo vivono con una delle oltre 6.000 malattie rare, la maggior parte delle quali prevede opzioni terapeutiche approvate limitate o non prevede alcuna opzione?  
 
Il 28 febbraio, Giornata delle malattie rare, Janssen è solidale con i pazienti, le famiglie e i caregiver la cui vita è sconvolta dalle malattie rare da un punto di vista emotivo, fisico e finanziario.  
 
In qualità di Chief Global Value e Access Officer di Janssen, la mia missione personale è facilitare l'accesso a trattamenti innovativi e che cambiano la vita per le esigenze mediche non soddisfatte. Poiché le malattie rare sono generalmente croniche e progressive e poiché i progressi della scienza stanno avanzando rapidamente, la nostra corsa contro il tempo punta a garantire l'accesso ai farmaci per coloro che vivono con tali problemi di salute.

La velocità richiede una collaborazione locale. Credo che fornire innovazione medica trasformazionale per le persone che vivono con malattie rare richieda che i diversi player del sistema sanitario locale collaborino ancora più a stretto contatto per creare i tipi di risultati straordinari che i pazienti si aspettano e meritano.

Nella collaborazione locale a beneficio del paziente, mi piace fare riferimento alle varie "E" da considerare per ottenere l'accesso per i pazienti affetti da malattie rare:

Evidenza (Endpoint ed Estrapolazione)

Come sappiamo, non esiste una misura ideale del valore in tutte le malattie o aree geografiche. Le nuove terapie emergenti nelle malattie rare spesso presentano sfide uniche per concordare l'evidenza del successo del trattamento.

In definitiva, acquisire il punto di vista delle persone che vivono con una malattia rara all'inizio, a metà e alla fine dello sviluppo è fondamentale per definire gli endpoint rilevanti per i pazienti affetti da malattie rare.

È necessario selezionare endpoint abbastanza espliciti da facilitare il processo decisionale. L'estrapolazione dei risultati per prevedere il valore reale di un medicinale per i pazienti, i caregiver e la società è necessaria e deve essere un approccio accettato. Le incertezze inerenti alle estrapolazioni e ai relativi dibattiti non possono portare a ritardi nell'accesso dei pazienti.

Conseguenze economiche
Senza trattamenti e farmaci innovativi, molti pazienti affetti da malattie rare richiedono frequenti ricoveri, costosi interventi medici e sullo stile di vita, nonché assistenza continua. Le cure e i medicinali vanno quindi a beneficio di coloro che vivono con questa condizione, nonché di famiglie, amici e caregiver, e infine di datori di lavoro, società ed economie.

Education (Istruzione) e Early Engagement (Coinvolgimento precoce)
Quando le agenzie governative e i contribuenti di tutto il mondo valutano il valore di un trattamento per una malattia rara, le misure "a soluzione unica" non riescono a riconoscere le circostanze univoche del paziente. L'istruzione per medici, autorità regolatorie, valutatori del valore e contribuenti dal punto di vista delle persone affette da malattie rare è fondamentale.

Janssen si propone di coinvolgere precocemente tutti questi stakeholder. Ciò significa condividere le informazioni con pazienti, medici, responsabili delle politiche e contribuenti, non appena la legge locale lo consente, per definire le numerose E dell'accesso ai farmaci per coloro che vivono con una malattia rara.