fbpx Skip to main content
 

Поиск

Неуниверсальный подход: критерии доступных качественно новых лекарственных препаратов для людей, живущих с редкими заболеваниями

Неуниверсальный подход: критерии доступных качественно новых лекарственных препаратов для людей, живущих с редкими заболеваниями

 

Знаете ли вы, что около 300 миллионов человек во всем мире живут с одним из более чем 6000 редких заболеваний, для большинства из которых нет одобренных к применению подходов к лечению, а если и есть, то лишь ограниченные варианты?  
 
В этот День борьбы с редкими заболеваниями, 28 февраля, компания Janssen выражает свою солидарность с пациентами, семьями и лицами, осуществляющими уход, которым приходится сталкиваться с массой эмоциональных, физических и финансовых трудностей из-за редких заболеваний.  
 
Моя личная миссия на посту директора по глобальным ценностям и обеспечению доступа в Janssen заключается в том, чтобы повышать доступность меняющих жизнь инновационных методов лечения, удовлетворяющих нереализованные потребности в области здравоохранения. Поскольку редким заболеваниям свойственно протекать в хронической и прогрессирующей форме, а науке ― стремительно развиваться, мы наперегонки со временем ищем способы обеспечить доступ к лекарственным препаратам для тех, кто живет с подобными проблемами.

Для ускорения процесса необходимо сотрудничество на местном уровне. Я считаю, что задача внедрения трансформационных медицинских инноваций для людей, живущих с редкими заболеваниями, требует еще более тесного сотрудничества между различными участниками местных систем здравоохранения, ведь только так можно достичь замечательных результатов, которых ожидают и заслуживают пациенты.

Я считаю, что задача внедрения трансформационных медицинских инноваций для людей, живущих с редкими заболеваниями, требует еще более тесного сотрудничества между различными участниками местных систем здравоохранения, ведь только так можно достичь замечательных результатов, которых ожидают и заслуживают пациенты.

В контексте местного сотрудничества, направленного на обеспечение доступа для пациентов с редкими заболеваниями, мне представляется важным учитывать ряд критериев.

Доказательства (конечные точки и экстраполяция)

Как мы знаем, не существует идеального мерила ценности, подходящего для всех заболеваний или географических регионов. Появление новых терапевтических средств для лечения редких заболеваний часто создает уникальные проблемы с точки зрения того, что считать доказательствами успешности терапии.

В конечном счете мнения людей, живущих с редкими заболеваниями, полученные в начале, середине и конце процесса, имеют решающее значение для определения значимых для пациента конечных точек, связанных с редким заболеванием.

Необходимо выбирать такие конечные точки, которые будут достаточно конкретными, чтобы содействовать принятию решений. Экстраполяция результатов для прогнозирования реальной ценности лекарственного препарата для пациентов, лиц, осуществляющих уход, и общества ― это необходимое условие, которое должно стать общепринятым подходом. Присущая экстраполяции неопределенность и споры по этому поводу не должны приводить к задержкам в обеспечении доступа для пациентов.

Экономические последствия
Многие пациенты с редкими заболеваниями, не имеющие доступа к инновационным методам лечения и лекарственным препаратам, нуждаются в частых госпитализациях, дорогостоящих медицинских вмешательствах и изменениях образа жизни, а также в постоянном уходе. Поэтому лечение и лекарственные препараты приносят пользу как людям, живущим с редким заболеванием, а также их семьям, друзьям и лицам, осуществляющим уход, так и работодателям, обществу и экономике в целом.

Обучение и скорейшее взаимодействие
При использовании «универсальных» критериев в оценке методов лечения редких заболеваний государственными учреждениями и плательщиками по всему миру не учитываются уникальные обстоятельства пациентов. Повышение осведомленности врачей, регулирующих органов, оценщиков и плательщиков о ценностях людей, живущих с редкими заболеваниями, имеет первостепенное значение.

При использовании «универсальных» критериев в оценке методов лечения редких заболеваний государственными учреждениями и плательщиками по всему миру не учитываются уникальные обстоятельства пациентов.

Janssen стремится к скорейшему взаимодействию со всеми этими заинтересованными сторонами. Это означает обмен информацией с пациентами, врачами, директивными органами и плательщиками, ― который нужно начинать настолько рано, насколько это позволяет местное законодательство, ― для определения разнообразных критериев доступа к лекарственным препаратам для людей, живущих с редкими заболеваниями.