Läkemedelsutveckling

Utvecklingen av ett nytt läkemedel börjar oftast med att en gen eller ett protein identifieras som särskilt viktig för den sjukdom man ämnar bota eller lindra. Syftet blir då att hitta en molekyl som kan påverka dessa strukturer. Med hjälp av avancerad teknik kan man studera egenskaperna hos 10 000-tals molekyler och välja ut lovande substanser för fortsatta försök. Denna del av läkemedelsutvecklingen kallas grundforskning och tar ungefär fyra år. De läkemedelskandidater som identifierats under dessa fyra år går vidare till prekliniska studier.

Under den prekliniska forskningsfasen, som varar i ca. två år görs försök in vitro och in vivo. In vitro betyder i glas och syftar på studier som görs i en konstgjord miljö t ex ett provrör. In vivo, betyder i det levande och syftar på studier där celler eller molekyler studeras i sin naturliga miljö t ex i en djurmodell. Djurstudier är en viktig del av den prekliniska forskningen eftersom man då ser hur läkemedlet påverkar hela organismen. Innan läkemedlet får prövas på människor så krävs det preklinisk forskning som indikerar att läkemedlet är säkert och har effekt. Läkemedelsmyndigheterna tar sedan beslut om läkemedlet kan gå vidare till kliniska prövningar.   

Kliniska prövningar är studier där läkemedel prövas på friska försökspersoner eller patienter. Dessa studier tar ca sex och ett halvt år att genomföra. Om läkemedlet klarar kraven i dessa studier så skickas en registreringsansökan till läkemedelsmyndigheterna för att få läkemedlet godkänt.

Att få ett läkemedel godkänt och lanserat tar ca. ett och ett halvt år. Därefter fortsätter kliniska prövningarna med s.k. långtidsuppföljningsstudier.

Av 10 000 molekyler som testas för ett sjukdomstillstånd så är det ca. tio som går vidare till klinisk prövning. Av de tio är det endast en som leder till ett godkänt läkemedel som i slutändan kommer patienterna till nytta. Utvecklingen av ett läkemedel, från ide till lanserad produkt, tar ca. 14 år att genomföra.

Efter att ett läkemedel har godkänts och används av patienter i rutinvård så fortsätter vi att studera läkemedlets effekter i observationsstudier. I observationsstudier samlas data in från klinisk rutin i det som kallas Real World Evidence.